基因疗法与人工智能结合：Nephrogen公司致力于逆转肾脏疾病
个人经历驱动创新
德米特里·马克西姆在7岁时目睹了母亲因肾衰竭接受透析治疗的痛苦。两年后，母亲成功接受了肾脏移植手术。虽然手术恢复了她的正常生活，但这并非终点——马克西姆遗传了多囊肾病(PKD)，面临着类似的挑战。
在美国，约七分之一的人患有慢性肾脏疾病(CKD)，其中10%的病例由遗传性疾病引起。从高中开始，马克西姆就致力于寻找治疗方法。
科学突破与创业历程
2021年，《自然》杂志发表的研究显示，CRISPR技术能够逆转小鼠的多囊肾病，这坚定了马克西姆的信念。他在斯坦福大学攻读计算生物学研究生学位，并在维韦克·巴拉教授的指导下进行肾脏研究。
尽管马克西姆相信基因疗法可以逆转多囊肾病，但关键挑战在于如何安全有效地将药物递送到受影响的细胞。为解决这一问题，他于2022年创立了生物技术初创公司Nephrogen。
技术创新与突破
该公司利用人工智能和先进筛选技术，开发了一种特殊的基因编辑药物递送系统，能够精确地将药物递送至肾脏病变细胞。经过三年发展，马克西姆声称Nephrogen已成功创建了一种递送机制，在将药物输送到肾脏方面的效率比目前FDA批准的"载体"高出100倍。
未来发展计划
Nephrogen计划将其新型递送机制和开发的药物推进到临床研究阶段，预计于2027年开始。为支持临床研究，该公司正在进行400万美元的种子轮融资。
个人承诺与意义
亲身经历多囊肾病挑战的马克西姆决定参与临床试验。他坦言在患病期间经常感到背痛，需要频繁就医，现有药物无法有效减缓病情，只能增加排尿频率。他一直面临着症状恶化和需要透析的风险，这使得Nephrogen的研究成果尤为重要。
如果Nephrogen的治疗证明成功，可能完全治愈马克西姆的多囊肾病。该公司在2025年TechCrunch Disrupt会议上跻身20强决赛队伍。
关键要点：
- 马克西姆童年经历母亲肾脏疾病痛苦，并遗传多囊肾病
- Nephrogen利用AI技术开发高效药物递送系统，效率比FDA批准载体高100倍
- 公司计划2027年进行临床研究，目前正筹集400万美元种子资金
